如今,生物技术正在引起医药卫生领域的新革命.尤其在心血管病、肿瘤、爱滋病等目前尚无药可治的重大疑难性疾病的治疗上,人们对生物工程寄以厚望,期待利用生物工程技术生产出有效的治疗药物.一些具有特异治疗作用的生物活性物质,如酶、激素、疫苗、干扰素、免疫球蛋白、白细胞介素、生长因子等,传统的生产工艺主要从动物的脏器、血液和尿液中提取.由于资源有限,含量极微,高纯度的分离工艺有一定难度,成本昂贵.用生物基因工程方法生产这些药物,就可以很好地解决这些难题.
新崛起的基因工程技术在医药研制方面的应用已产生了显著的效果,并预示着医药工业体系的划时代变革已经到来.首先,基因工程技术,能明显提高生化药物的生产效率,降低生产成本和改进医疗效果.如用450升含人体生长激素基因的微生物发酵液生产的激素产量,相当于从6万具尸体的脑垂体中所得的激素产量.其次,基因工程提供了大规模制取人体内活性物质的技术.人体内有许多生理活性极强、含量极微的活性物质,如各种细胞因子、激素、神经多肽等,对一些病症的治疗有重要价值.它们用传统技术难以制备,基因工程技术则可以在极其复杂的机体细胞内提取出所需基因,生产出比原来多数百倍、数千倍的此类物质.再次,基因工程药物对过去难以治疗的一些疾病有特殊效果.如人的促红细胞素生成素是治疗由肾功能衰竭引起的贫血的特效药.第四,基因工程药物大多来自人体内蛋白质、激素或活性多肽,一般毒副作用较小.而从猪或牛的胰腺中提取的胰岛素用于人体时,副作用发生率达5%—10%.最后,生产基因工程药物与生物化学合成药物不同,一般不要庞大的厂房,污染问题比较容易解决,新药开发周期较短.主要难点是投资强度大,研究开发难度高,但如果开发成功,就会产生巨大的社会效益和经济效益.
由于基因工程技术在医药工业领域效果显著、具有独特的优越性；也由于医药产品加工的增值很高,产品投放市场后能较快的收回成本,因此正日益受到益到全球制药工业的高度重视.各国对生物技术的风险投资近年来猛增,对生物技术特别是基因药物的开发也寄予厚望.据统计,国际上已经取得的生物技术研究成果有60%集中在医药工业.可见,在新技术革命的影响下,传统的化学药物模式正在为生物药学模式逐步替代,医药工业体系正在发生根本性的伟大变革,将逐步从化学合成工业过渡到生物学工业.
